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27 de de abril de 2000 - durante mucho tiempo, se ha hablado acerca de cómo la terapia génica representa una gran promesa para el futuro de la medicina. Pues bien, parece que el futuro es ahora. La terapia génica es finalmente mostrando señales de ser una promesa cumplida, gracias a algunos investigadores franceses.
En la edición del 28 de abril
Ciencia
, los investigadores detalle su éxito en el uso de la terapia génica para el tratamiento de los niños cuyos sistemas inmunológicos defectuosos de otro modo los habrían obligado a pasar sus vidas en un estéril "burbuja". A raíz de la muerte el pasado otoño de un adolescente de Arizona durante un experimento de terapia genética de la Universidad de Pennsylvania, el último avance está dando lugar a una nueva esperanza para la técnica.
Pero, ¿qué es esa esperanza? Una solución permanente libre de drogas para muchos tipos de enfermedades, parecería
.
Las drogas trabajan de afuera hacia adentro, y deben ser continuamente re-administrarse si la enfermedad es crónica. La terapia génica funciona desde el interior, y debe seguir trabajando de forma indefinida. Una lucha clave para los investigadores es encontrar el gen adecuado para abordar la enfermedad en cuestión, y asegurarse de que el gen es entregado al lugar correcto en el cuerpo
.
Lo que nos lleva a la reciente éxito. La enfermedad de los investigadores franceses pueden haber curado es bien conocida, pero rara. Hace prometedores terapia génica para las grandes papás de la enfermedad: el cáncer, la diabetes, las enfermedades del corazón? Usted apuesta, y algo más.
W. Francés Anderson, MD, se acredita con la realización del primer tratamiento gen en 1990 (para el mismo tipo de enfermedad tratada por los investigadores franceses). Él le dice a WebMD que los recientes éxitos de terapia génica son análogos a la primera llegada del hombre a la luna.
"Comenzamos con una gran explosión de entusiasmo, al igual que [lo] que sucedió cuando [el presidente] Kennedy hizo el anuncio vamos a vencer a los rusos a la luna. y luego está toda esta gran esperanza, y todo el mundo sale corriendo a ver los cohetes suben, y hacer estallar ", dice Anderson, haciendo la comparación con la muerte en el juicio Pennsylvania . "Las cosas se pusieron muy mal por un tiempo, a continuación, todas las pequeñas piezas empezaron a trabajar. ... Lo hicimos." Anderson, que escribió un comentario acerca de la investigación francesa en
Ciencia
, es director de los laboratorios de terapia genética en la Universidad del Sur de California en Los Ángeles.