Keryx biofarmacéuticos, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación Fast Track para KRX-0401 (perifosine), la novela de la Compañía, potencialmente primera en su clase, agente anti-cáncer oral que inhibe la fosfoinosítido 3-quinasa (PI3K) /Akt, para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída /refractario.
el programa Fast Track de la FDA está diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevos fármacos que sean destinados al tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales y que demuestran el potencial para hacer frente a las necesidades médicas no cubiertas. medicamentos designados Fast Track normalmente califican para revisión prioritaria, lo que agiliza el proceso de revisión de la FDA.
Se espera que un ensayo de fase 3 que investiga perifosine en combinación con VELCADE y dexametasona para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída /refractaria
para iniciar a fin de año en virtud de un Protocolo de Evaluación Especial (SPA) con la FDA. Además, en septiembre, la Compañía anunció que perifosine había recibido la designación de fármaco huérfano en los Estados Unidos para el tratamiento del mieloma múltiple.
metilación del ADN en los seres humanos se ve influenciada por la dieta y el ejercicio lo que sugiere que podría ser la epigenética implicado en enfermedades de la edad y el estilo de vida relacionados tales como diabetes tipo 2. Así analizamos la expresión de seis genes seleccionados en el tejido adiposo de temas no relacionados con NGT o DM2. Incluyendo PPARg, KCNQ1, TCF7L2 y IRS1 mostró metilación del ADN diferencial en el tejido adiposo de temas no relacionados con DM2 en comparación con los controles
.
Para resumen, nos aprovechamos de los puntos fuertes de un diseño de estudio de gemelos para presentar por primera vez ambos en todo el genoma perfiles de ARNm y la metilación del ADN en el tejido adiposo de MZ doble para la DT2. Este trabajo demuestra que la disminución de la expresión de genes implicados en el metabolismo energético y aumento de la expresión de genes inflamatorios.
Ron Bentsur, CEO de Keryx biofarmacéuticos, comentó: "Esta designación Fast Track puede reducir significativamente el tiempo de revisión de la FDA una solicitud de nuevo fármaco, y por lo tanto pueden acelerar el tiempo de comercialización de perifosine en el mieloma múltiple ". El Sr. Bentsur añadió: "Creemos que la designación de vía rápida, junto con el estado de SPA y fármaco huérfano concedida anteriormente a nosotros por la FDA para perifosine en el mieloma múltiple, mejora significativamente la propuesta de valor de perifosine en esta indicación. Estamos ansiosos comenzar el ensayo de fase 3 a finales de este mes. "
KRX-0401 (perifosine) está en licencia por Keryx de AeternaZentaris, Inc. en los Estados Unidos, Canadá y México.